Первую в мире технологию биокамуфляжа вирусных векторов для генной терапии создали в Сеченовском Университете
Ученые Сеченовского Университета разработали уникальную технологию биокамуфляжа вирусных векторов, которая впервые в мире позволяет повторно вводить генотерапевтические препараты без риска их нейтрализации иммунной системой. Это принципиальное решение одной из главных проблем современной генной терапии — невозможности повторного введения (редозирования) препаратов. Исследования велись в рамках программы «Приоритет-2030» (нацпроект «Молодежь и дети»).
Несмотря на успехи генной терапии при лечении тяжелых наследственных заболеваний — таких как спинальная мышечная атрофия, болезни накопления и митохондриальные патологии, — все существующие препараты на основе вирусных векторов можно вводить только один раз: иммунная система «запоминает» вирус, и при повторном введении препарат может оказаться неэффективным. Это означает, что даже если терапевтический эффект со временем ослабевает — например, из-за деления клеток или снижения экспрессии терапевтического гена — повторное введение невозможно: иммунная система мгновенно распознает и уничтожает вектор.
«Генотерапевтические препараты — это, по сути, средства однократного применения: каждое последующее введение резко снижает эффективность лечения, поскольку на вирусные векторы очень быстро формируется иммунный ответ. При повторном введении вы, по сути, иммунизируете человека, словно делаете прививку. А при вакцинации организм учится быстро распознавать и нейтрализовать патоген. Именно этого мы и хотим избежать при терапии», — пояснил заведующий лабораторией генетических технологий в создании лекарственных средств Института медицинской паразитологии, тропических и трансмиссивных заболеваний им. Е.И. Марциновского Дмитрий Костюшев.